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        《柳葉刀》發(fā)表復旦大學(xué)團隊遺傳性耳聾基因療法

        2024年01月31日09:22 | 來(lái)源:人民網(wǎng)-《人民日報》
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          本報上海1月30日電  (記者姜泓冰)復旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫院領(lǐng)銜在遺傳性耳聾基因治療方面取得重大突破,全球首次利用研發(fā)的基因治療藥物恢復遺傳性耳聾患者聽(tīng)力和言語(yǔ)。1月25日,該項臨床研究成果以長(cháng)文形式發(fā)表在《柳葉刀》(The Lancet)上,研究展現了基因治療對治療遺傳性耳聾的巨大潛力,有助于推動(dòng)耳聾基因治療藥物的研發(fā)和臨床應用。

          據了解,全球先天性耳聾患者高達2600萬(wàn)。新生兒中的耳聾患者60%與遺傳因素也就是基因缺陷相關(guān),嚴重阻礙了兒童言語(yǔ)、認知以及智力發(fā)育。

          2022年10月,研究進(jìn)入臨床試驗,實(shí)施了全球首例遺傳性耳聾患兒的內耳基因治療。此后,研究陸續納入多例患者接受基因治療。目前最長(cháng)隨訪(fǎng)時(shí)間在1年以上,患兒已可進(jìn)行日常對話(huà)。這是全球第一個(gè)獲得療效的耳聾基因治療,也是該領(lǐng)域目前成系統的、病例數最多、隨訪(fǎng)時(shí)間最長(cháng)的臨床試驗之一。

          《 人民日報 》( 2024年01月31日 11 版)

        (責編:張婷婷、桑莉媛)

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